GPOH Lebertumorregister

Autor: Julia Dobke, freigegeben: Prof. Dr. med. D. von Schweinitz, erstellt am: 14.02.2011, Zuletzt geändert: 13.05.2016

Titel Register für Lebertumoren bei Kindern und Jugendlichen
Erkrankung primärer (maligner und benigner) Lebertumor
Art Register
Fragestellung / Ziel

Primäre Lebertumoren im Kindes- und Jugendalter sind selten und betreffen 0,3 bis 1% aller pädiatrischen Tumoren. In Mitteleuropa liegt die Inzidenz bei 0,5 bis 2 Fällen auf 1 Mio. Kinder. Am häufigsten sind hierbei die hepatozellulären Malignome Hepatoblastom (HB) bei Säuglingen und Kleinkindern und hepatozelluläres Karzinom (HCC) bei Schulkindern und Jugendlichen. Die malignen, nicht epithelialen Tumoren aus der Gruppe der Sarkome, aber auch der Keimzelltumoren, Rhabdoidtumoren und andere sind sehr viel seltener.
Das Lebertumorregister setzt sich zum Ziel auch nach Ende der Therapieoptimierungsstudie HB99 eine umfassende Registrierung aller in Deutschland, Österreich oder der Schweiz an einem gut-oder bösartigen Lebertumor erkrankten Kinder, Jugendlicher und jungen Erwachsenen vorzunehmen. Besondere Schwerpunkte liegen auf der Erhebung umfassender epidemiologischer Daten, der Dokumentation der Therapie, der Erfassung und Überprüfung der Funktion der Referenzstrukturen und der Asservierung von Tumor-und Patientenmaterial in einer GPOH- Tumorbank.

Ziele

  • Epidemiologie: Erweiterung der Erkenntnisse zu den folgenden epidemiologischen Aspekten bei primären Lebertumoren des Kindes- und Jugendalters zusätzlich zu den im IMBEI erfassten Daten (siehe Erstmeldung IMBEI): Häufigkeit, Altersverteilung, familiäre Belastung undgenetische Prädisposition, assoziierte Erkrankungen und Infektionen, Tumorsymptomatik, Tumorstatus bei Diagnose, Histologie und Krankheitsverlauf, (Erhebungsbogen, Bogenzur Nachsorge/Spätfolgen, Histologiebogen).
  • Versorgungsforschung: Erfassung und Überprüfung der Funktion der Referenzstrukturen (klinisches Referenzzentrum – Studienleitung und pathohistologisches Referenzzentrum im Kindertumorregister des Pathologischen Instituts der Universität Kiel). Parallele Erfassung der Therapiequalität in den Kinderonkologischen Zentren des GPOH im Hinblick auf Therapiestrategie, verabreichte Chemotherapie, durchgeführte Operationen, Nebenwirkungen, Komplikationen und Spätfolgen sowie die Therapieergebnisse (siehe auch Ereignisbogen, Nachsorge/Spätfolgen Operationsbogen, Chemotherapiebogen).
  • Asservierung von Material:Gewährleistung einer möglichst umfassenden Asservierung von Tumor- und Patientenmaterial im KPOH-Referenzlaboratorium des Neuropathologischen Instituts der Universität Bonn für molekularbiologische und zellbiologische Forschung (Ernestus et al., 2006).
Therapie / Studienarme

Hepatoblastom

Hepatoblastom (HB)-Patienten werden für eine bessere Therapiestratifizierung in eine Standardrisikogruppe (SR-HB) mit nicht metastasiertem, potentiell resektablem HB und eine Hochrisikogruppe (HR-HB) mit Tumorbefall der gesamten Leber und/oder
Fernmetastasen eingeteilt.
Therapieempfehlung für den ARM SR-HB: Der Vergleich der Ergebnisse der HB99 Studie mit den Ergebnissen der internationalen Studie SIOPEL-1 (Pritchard et al., 2000) zeigt, dass für die SR-HB eine Reduktion der Chemotherapie auf 2 Medikamente Cisplatin und Doxorubicin unter Verzicht auf Ifosfamid gleichwertige Ergebnisse erzielt. Die Patienten erhalten vor der Tumorresketion 2-3 Kurse Cisplatin/Doxorubicin und einen weiteren Kurs nach der Resektion.
Therapieempfehlung für den Arm HR-HB: Für die Patienten der HR-HB Gruppe wird die Behandlung nach der SIOPEL 3 Studie empfohlen. Die Patienten erhalten vor der Tumorresektion eine neoadjuvante Chemotherapie mit insgesamt 9 Kursen (alternierend Hochdosis Cisplatin und Carboplatin/Doxorubicin) und nach der Resektion weitere 2 Kurse Carboplatin/Doxorubucin und einen Kurs Hochdosis Cisplatin. Bei potentiell nicht resektablen, aber auf die Leber beschränkten Hepatoblastomen sollte frühzeitig eine Lebertransplantation eingeplant werden. Für diese Patienten bitten wir um eine Rücksprache mit der Registerleitung.

Hepatozelluläres Karzinom

Therapieempfehlung für Patienten mit Hepatozellulärem Karzinom (HCC): Für das kindliche HCC wird, wann immer möglich, eine primäre Resektion empfohlen. Als medikamentöse Therapie wird eine Therapie mit Cisplatin und Doxorubicin (Czauderna et al., 2002) vorgeschlagen, dies je nach individueller Situation ggf. kombiniert mit Sorafenib, für das beim HCC des Erwachsenen (Llovet et al., 200 8) und bei einzelnen Fällen von HCC bei Kindern und Jugendlichen (Schmid et al., 2009) eine signifikante Wirkung gezeigt wurde. Patienten mit primär nicht resektablen Tumor sollten präoperativ 4 Kurse erhalen, nach Resektion erhalten alle Patienten 2 Kurse.

Einschluss-Kriterien
  • Alle Patienten von 0 bis 20 Jahren mit einem primären (maligne und benigne) Lebertumor, die im Bereich der GPOH diagnostiziert und behandelt werden, sollen in das Register eingeschlossen werden.
  • Die schriftliche Einwilligung des Patienten bzw. des Sorgeberechtigten zur Weitergabe, Speicherung und Auswertung ersonenbezogener Daten muss vorliegen.
  • Hinweis: Bei Behandlung eines Patienten innerhalb einer anderen GPOH Studie bzw. Register, wie z. B. Lebersarkome – CWS-Register SoTiSaR, CWS-2007-HR, Keimzelltumoren - MAKEI 96, Rhabdoidtumoren – EU-RHAB sollte dieser in der jeweiligen Studie gemeldet werden, es erfolgt keine Datenerfassung in diesem Register.
Ausschluss-Kriterien
  • Fehlendes Einverständnis zur Speicherung, Auswertung und Weitergabe personenbezogener Daten.
  • Behandlung innerhalb einer anderen GPOH-Studie
Patientenanzahl 35 bis 40 Patienten mit einem primären Lebertumor des Kindes- und Jugendalters pro Jahr
Status 01.01.2011, geschätzte Dauer 5 Jahre
Leiter Prof. Dr. med. D. von Schweinitz
E-Mail mailto:dietrich.schweinitz@med.uni-muenchen.de
Kontakt

Leitung

Prof. Dr. med. Dietrich von Schweinitz
Klinikum der LMU
Dr. von Haunersches Kinderspital, Kinderchirurgie
Lindwurmstraße 4
80337 München
Telefon +49 (89) 44005 3101
Fax +49 (89) 44005 4726
Dietrich.Schweinitz@med.uni-muenchen.de

Stellvertretende Leitung

PD Dr. Irene Schmid
Klinikum der LMU
Dr. von Haunersches Kinderspital
Lindwurmstraße 4
80337 München
Telefon +49 (89) 44005 2842
Fax +49 (89) 44005 4719
Irene.Schmid@med.uni-muenchen.de

Studienkoordination

Dr. med. Beate Häberle
Klinikum der LMU, HB 99 Studienzentrale
Dr. von Haunersches Kinderspital, Kinderchirurgie
Lindwurmstraße 4
80337 München
Telefon +49 (89) 5160 2811
beate.haeberle@med.uni-muenchen.de

Dr. med. Kristina Becker
LMU
Dr. von Haunersches Kinderspital
Lindwurmstr. 4
80337 München
Telefon + 49 (89) 44005 2811
Fax +49 (89) 44005-4719
kristina.becker@med.uni-muenchen.de

Studienassistenz

Marion Bertow
Klinikum der Universität München, Kinderklinik und Kinderchirurgie im Dr. von Haunerschen Kinderspital
LTR Lebertumorregister für Kinder
Lindwurmstr. 4
80337 München
marion.Bertow@med.uni-muenchen.de

Referenzpathologie

Prof. Dr. med. Ivo Leuschner
Institut für Pathologie der Universität Kiel
Sektion Kinderpathologie, Haus 14
Arnold-Heller-Str. 3
24105 Kiel
Telefon +49 (431) 597 3444
Fax +49 (431) 597 3486
ileuschner@path.uni-kiel.de

Gewebenbank/Molekularbiologie

Prof. Dr. med. Torsten Pietsch
Institut für Neuropathologie
ME der Universität
Sigmund-Freud-Str. 25
53105 Bonn
Telefon +49 (228) 287 16602
Fax +49 (228) 287 14331
t.pietsch@uni-bonn.de

Teilnehmer GPOH-Kliniken, Österreich, Schweiz
Weitere Informationen Die Studiengruppe ist beteiligt am internationalen CHIC Projekt zur Auswertung von gepoolten Patientendaten aus allen kooperativen Hepatoblastomstudien der letzten 20 Jahre (n = 1605) sowie an der Entwicklung einer neuen internationalen kooperativen Therapiestudie für Hepatoblastome und
HCC (PHITT – Paediatric Hepatic Malignancy International Therapeutic Trial) der Studiengruppen in Europa, Nordamerika, Japan, Südamerika und Australien/Neuseeland.
Verweis(e) Studienliteratur Lebertumoren
AWMF Leitlinie
Children’s Hepatic tumors International Collaboration