Prophylaktischer Einsatz von Defibrotide bei Lebervenenverschlusserkrankung

Autor: Dr. med. Selim Corbacioglu, erstellt 09.03.2006, Zuletzt geändert: 06.05.2006

Titel Prospektive Studie über Inzidenz und Verlauf der Venenverschlusskrankheit bei prophylaktischem Einsatz von Defibrotide (DF, Gentium, Italien) im Rahmen der Stammzelltransplantation bei Kindern
Erkrankung Transplantationsassoziierte Lebervenenverschlusserkrankung
Art Multizentrische prospektive Phase-II/III-Studie
Fragestellung / Ziel

Fragestellung

Untersuchung des prophylaktischen Nutzens von Defibrotide (DF) bei Kindern (jünger als 18 Jahren) mit erhöhtem Risiko einer Lebervenenverschlusserkrankung (VOD) im Rahmen einer Knochenmarkstransplantation, in Bezug auf Inzidenz und Verlauf der Erkrankung.

Zielgrößen

Das primäre Ziel der Studie ist es, zu untersuchen ob DF im prophylaktischen Einsatz eine VOD verhindern oder die Morbidität einer VOD bei pädiatrischen Hochrisikopatienten reduzieren kann.
Der primäre Endpunkt der Studie ist ein für diese Studie entwickeltes Punktesystem, das als Kriterien die Inzidenz, den Verlauf (Schweregrad), das Auftreten eines Multiorganversagens und die Mortalität beinhaltet.
Die sekundären Ziele sind die Nebenwirkungen und der mögliche Einfluss von prophylaktischem DF auf die Inzidenz und den Verlauf einer Graft-versus-Host Reaktion (GvHD), thrombotisch thrombozytopenischen Purpura (TTP) und das Langzeitüberleben zu untersuchen.

Therapie / Studienarme

Die Patienten werden in einen von zwei Behandlungsarmen randomisiert:

  • Patienten im Prophylaxearm bekommen das Studienmedikament (DF) beginnend am Tag der Konditionierung.
  • Patienten im Kontrollarm bekommen DF therapeutisch bei Diagnosestellung anhand international etablierter Kriterien (modified Seattle criteria).

Einschluss-Kriterien
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Sekundäre myeloablative HSCT
  • Vorbestehende Lebererkrankung/Leberfibrosen
  • Vorhergehende abdominale Bestrahlung
  • Vorhergehende Behandlung mit Gemtuzumab (Mylotarg)
  • Konditionierung mit Busulfan und Melphalan
  • Osteopetrose (OP)
  • Makrophagen Aktivierungssyndrome (z.B. Griscelli, Chediak-Higashi, FHLH)
  • Adrenoleukodystrophy (ALD)
  • jünger als 18 Jahre
Ausschluss-Kriterien
  • Schwangerschaft
  • Patienten, die die Einschlusskriterien nicht erfüllen
Patientenanzahl 270
Status Dezember 2005 bis Januar 2009; Ende der Patientenrekrutierung: August 2008
EudraCT 2004-000592-33
Eintrag Studien- Register ClinicalTrials.gov: NCTNCT00272948
Leiter Dr. med. Selim Corbacioglu
URL http://www.ebmt.org/ClinicalTrials/TrialDetail.aspx?code=VOD...
Kontakt

Studienleiter

Prof. Dr. med. Selim Corbacioglu
Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Abt. Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und SZT
Franz-Josef-Strauss-Allee 11
93053 Regensburg
Telefon +49 (941)-944 2101
Fax +49 (941)-944-2102
selim.corbacioglu@ukr.de

Dokumentarin

Prof. Dr. med. Selim Corbacioglu
Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Abt. Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und SZT
Franz-Josef-Strauss-Allee 11
93053 Regensburg
Telefon +49 (941)-944 2101
Fax +49 (941)-944-2102
selim.corbacioglu@ukr.de

Teilnehmer Anzahl der teilnehmenden Zentren pro Land: Deutschland (11), Österreich (2), Schweiz (4), Italien (3), Israel (1), United Kingdom (2), Niederlande (1), Schweden (4), Frankreich (1), Irland (1)
Weitere Informationen Monitoring: Koordinationszentrum für klinische Studien (KKS) Ulm/Tübingen, MDS Pharma Services
Förderung Die Studie wird von Gentium, der EBMT und der Deutschen Krebshilfe gefördert.