AMoRe 2017

Autor: AML-Studiengruppe, erstellt am: 27.03.2019, Zuletzt geändert: 27.03.2019

Titel Internationale multizentrische offene Phase 2 Studie zur Behandlung des molekularen Rezidivs pädiatrischer akuter myeloischer Leukämie mit Azacitidin
Erkrankung Molekulares Rezidiv einer akuten myeloischen Leukämie im Kindes- und Jugendalter
Art Phase II Studie
Fragestellung / Ziel

Hauptstudienziel

Evaluierung der Wirkung von Azacitidin bei AML-Patienten bei molekularem Rezidiv nach erster kompletter Remission im Bezug auf das molekulare Ansprechen vor der weiteren Behandlung (Re-Induktion / HSCT)

Nebenstudienziel

Beurteilung der Sicherheit von Azacitidin bei Kindern und Jugendlichen mit einem molekularen Rezidiv der AML hinsichtlich des erkrankungsfreien Überlebens und Gesamtüberleben nach dem molekularem Rezidiv sowie der Lebensqualität mit Hilfe von Fragebögen bzw. Berichte über unerwünschte Ereignisse (AE-Dokumentation)).

Therapie / Studienarme

Alle Studienteilnehmer/innen erhalten mindestens einen bis drei Zyklen 100 mg/m²/Tag Azacitidin für 7 Tage intravenös.
Falls das MRD-Niveau nicht fällt, sind insgesamt sechs Zyklen möglich.
Im Anschluss ist eine weitere Therapie (Reinduktion / hematopoetische Stammzelltransplantation) vorgesehen.

Einschluss-Kriterien
  • Alter von 3 Monaten bis <21 Jahren mit dokumentierter Diagnose der AML nach WHO-Klassifikation mit mindestens einem quantitativen genetischen Marker, z.B. eine der folgenden Aberrationen: t(8;21); RUNX1-RUNX1T1, inv(16); CBFb-MYH11, t(9;11); MLL-AF9, t(10;11); MLL-AF10, NPM1, FLT3-ITD, WT1; etc.
  • Erste vollständige Remission (MRD in peripherem Blut weniger als 5 x 10-4) bestätigt zu Beginn des letzten Konsolidierungskurses oder innerhalb eines Monats nach Beendigung der Konsolidierungsbehandlung
  • Nachweis eines bestätigten molekularen Rezidivs der AML
  • Unterschriebene Einverständniserklärung der Studienteilnehmer bzw. und/oder ihrer Eltern oder gesetzlichen Vertreter vor der Durchführung von studienspezifischer Proceduren
  • Der Studienteilnehmer muss den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einhalten können
  • Lansky Performance Skala mindestens gleich 50; or Karnofsky Performance Skala mindestens gleich 50, je nachdem, welcher Status anwendbar ist
  • Negativer Serum-Schwangerschaftstests für Frauen im gebärfähigen Alter innerhalb von 10 Tagen vor Beginn der Studientherapie
Ausschluss-Kriterien
  • Die gleichzeitige Behandlung mit einer anderen Krebstherapie, außer derer im Protokoll angegebenen HSCT innerhalb der letzten 3 Monate
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat in einer klinischen Studie innerhalb der letzten 4 Wochen
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • AML FAB Typ M3 leukemia (Akute Promyelozyten Leukämie)
  • Therapiebedingte AML
  • AML bei M. Down oder anderer kongenitaler Syndrome, die zu einer Leukämie oder Behandlungskomplikationen führen können
  • Symptomatische Herzerkrankungen (CTCAE 4.0 Grad 3 oder 4)
  • Nachweis einer invasiven Pilzinfektion oder einer anderen schweren systemischen Infektion, die eine Behandlung mit einer systemischen / parenteralen Therapie erfordern einschließlich bekannter aktiver Virusinfektionen mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder Hepatitis Typ B und C
  • Jede andere Organfunktionsstörung (CTCAE 4.0 Grad 3 oder 4), die die Verabreichung der Therapie gemäß dieses Protokolls beeinträchtigt
Patientenanzahl 20
Status Start 2018
EudraCT 2017-003422-32
Eintrag Studien- Register
Leiter Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt
E-Mail mailto:aml-bfm@uk-essen.de
URL https://aml-bfm-zfp.heystlab.com/index.php?id=2
Kontakt

Studienleitung

Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt
Universitätsklinikum Essen (AöR)
Klinik für Kinderheilkunde III
Hufelandstraße 55
45147 Essen
Telefon +49 (201) 723 3784
Fax +49 (201) 723 5386
dirk.reinhardt@uk-essen.de

Teilnehmer Austria, Belgium, Czech Republic, Denmark, European Union, Finland, France, Germany, Italy, Netherlands, Norway, Poland, Slovakia, Sweden, Switzerland, United Kingdom
Förderung Sponsor: Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie GmbH (gemeinnützig)