AZA-JMML-001

Autor: Jula Dobke, erstellt am: 21.11.2016, Zuletzt geändert: 18.01.2017

Titel Study With Azacitidine in Pediatric Subjects With Newly Diagnosed Advanced Myelodysplastic Syndrome (MDS) and Juvenile Myelomonocytic Leukemia (JMML)
Erkrankung Kinder und Jugendliche mit neu diagnostiziertem fortgeschrittenen Myelodysplastischem Syndrom (MDS) oder Juveniler myelomonozytärer Leulämie (JMML) vor hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT)
Art internationale, multizentrische Phase-2-Studie
Fragestellung / Ziel

Primäres Studienziel:
Bewertung des Behandlungseffekts auf die Wirksamkeit von Azacitidin nach Zyklus 3,Tag 28 und der Vergleich zur Standardtherapie unter Nutzung einer matched-pairs Analyse mit historischen Daten.

Sekundäres Studienziel
Das sekundäer Ziel ist die Beurteilung der Sicherheit, der Effektivität, der Pharmakokinetik und der Pharmakodynamik von Azacitidin in der Studienpopulation.

Therapie / Studienarme

Myelodysplastisches Syndrom (MDS):
Azacitidin 75 mg/m2 entweder intravenös (i.v.) oder subcutan (s.c.) täglich an Tag 1-7 eines 28-tägigen Zyklus für wenigstens 3 Zyklen und maximal 6 Zyklen.

Juvenile myelozytäre Leukämie (JMML):
Azacitidin 75 mg/m2 entweder intravenös (i.v.) oder subcutan (s.c.) täglich an Tag 1-7 eines 28-tägigen Zyklus für wenigstens 3 Zyklen und maximal 6 Zyklen.

Einschluss-Kriterien
  • MDS: Patienten mit neu diagnostiziertem fortgeschrittenen primären oder sekundären MDS mit unreifen Zellen in Blut oder Knochenmark oder chromosomalen Veränderungen, die mit einem MDS korrelieren. Vorliegen von Diagnosematerial (Blut oder Knochenmarkproben) innerhalb von 14 Tagen vor Einwilligung in die Studie.
  • JMML: Patienten mit neu diagnostizierter JMML und Vorliegen von die Diagnose belegendem Diagnosematerial (Blut oder Knochenmark) innerhalb von 14 Tagen vor Einwilligung in die Studie.
  • Für MDS und JMML: Patient hat einen Lansky / Karnofsky-Score von mindestens 60
  • Patient hat eine normale Nieren- und Leberfunktion.
  • Patient sollte zwischen einem Monat und jünger als 18 Jahre alt sein bei Einwilligung in die Studie.
Ausschluss-Kriterien

MDS:
Genetische Veränderungen in Core Binding Genen der AML; t(8;21), inv16, t(16;16), and t(15;17).
JMML:
Keimbahn-Veränderungen in CBL, PTPN11, NRAS, or KRAS
Beide:
Jede Art von ZNS-Beteiligung.
Isolierte extrameduläre Beteiligung.
Aktuelle nicht kontrollierte Infektion.
Kardiotoxizität (Shortening Fraktion weniger 28%).
Patient hat andere organische Dysfunktion, die die protokollgerechte Gabe der Studienmedikation behindern
Überempfindlichkeit auf Azacitidin

Patientenanzahl 55
Status 01.03.2014 - Oktober 2020
EudraCT
Eintrag Studien- Register ClinicalTrials.gov: NCTNCT02447666
Leiter Celgene Corporation
E-Mail mailto:clinicaltrialdisclosure@celgene.com
Kontakt

Prof. Dr. Charlotte Niemeyer
Universitätsklinikum Freiburg, ZKJ
Klinik IV: Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
Mathildenstraße 1
79106 Freiburg i. Brsg.
Telefon +49 (761) 270 45060
Fax +49 (761) 270 45180
charlotte.niemeyer@uniklinik-freiburg.de

Teilnehmer Düsseldorf, München, Hamburg, Kiel, Regensburg, Berlin, Augsburg, Jena, Tübingen, Münster, Frankfurt, Hannover, Freiburg, Essen, Dresden