LOXO - 101

Autor: Julia Dobke, erstellt am: 14.02.2018, Zuletzt geändert: 21.03.2018

Titel Phase 1/2 Studie mit oral verabreichtem TRK-Inhibitor LOXO-101 bei Kindern mit fortgeschrittenen soliden Tumoren oder primären Tumoren des ZNS Systems
Erkrankung Solide Tumoren oder ZNS Tumoren
Art Multizentrische, offene, Phase I/II (Deutschland nur Phase II)
Fragestellung / Ziel

Primäre Ziele

Phase 1:
-Charakterisierung der PK Eigenschaften von Larotrectinib
-Bestimmung der MTD
-Nachweis der antitumoralen Wirkung von Larotrectinib
-Schmerzen und Lebensqualität (HRQoL)

Phase 2:
-Response Rate (ORR) nach RECIST 1.1 oder RANO Kriterien

Sekundäre Ziele

Phase I:
-Evaluation von möglichen Biomarkern für Response und Resistenz von Larotrectinib

Phase II
-Response Rate (ORR) nach RECIST 1.1 oder RANO Kriterien
-Dauer des Ansprechens (DOR)

Einschluss-Kriterien
  • Kinder und Jugendliche zwischen 0 und 21 Jahren mit einem lokal fortgeschrittenen oder metastasierten IF mit einer positiven ETS Genvariation 6 (ETV6) nachgewiesen durch FISH oder durch molekulare Analyse
  • Kinder und Jugendliche zwischen 0 und 21 Jahren mit einem lokal fortgeschrittenen soliden Tumor oder einem primären ZNS Tumor mit nachgewiesener NTRK Genefusion
  • Mindestens eine messbare Läsion nach RECIST oder RANO
  • Karnofsky oder Lansky > 50
  • Vorliegen der schriftlichen Einverständniserklärung von Erziehungsberechtigten und/oder Studienteilnehmer
Ausschluss-Kriterien
  • Größerer operativer Eingriff 14 Tage vor Einschluss
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre Erkrankungen
Patientenanzahl Phase I: 54 Patienten, Phase 2 30 Patienten
Status offen
EudraCT 2016-003498-16
Eintrag Studien- Register ClinicalTrials.gov: NCTNCT02637687
Leiter Prof. Stefan Bielack
E-Mail mailto:s.bielack@klinikum-stuttgart.de
Kontakt

Principal Investigator

Prof. Dr. med. Stefan Bielack
Klinikum Stuttgart - Olgahospital
Zentrum für Kinder-, Jugend- und Frauenmedizin, Pädiatrie 5 (Onkologie, Hämatologie, Immunologie)
Kriegsbergstr. 62
70174 Stuttgart
Telefon +49 (711) 278 72460
Fax +49 (711) 278 72462
s.bielack@klinikum-stuttgart.de

Vertreter

Cornelis van Tilburg
Hopp-Kindertumorzentrum am NCT Heidelberg
Klinik für Kinderheilkunde III Onkologie, Hämatologie, Immunologie
Telefon +49 (6221) 56 37082
Fax +49 (6221) 56 6491
zipo@kitz-heidelberg.de

Teilnehmer Stuttgart, Heidelberg, Berlin
Förderung LOXO Oncology Inc, USA