RIST-rPB-2015-P

Autor: Julia Dobke, erstellt am: 09.05.2016, Zuletzt geändert: 17.07.2019

Titel Prospektive Pilotstudie zur Beurteilung einer zielgerichteten multimodalen, molekularen Therapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem Pineoblastom (Prospective pilot trial to assess a multimodal molecular targeted therapy in children, adolescent and young adults with relapsed or refractory high-grade pineoblastoma)
Erkrankung Patienten mit einem rezidivierten oder therapierefraktärem Pineoblastom
Fragestellung / Ziel

Bei Patienten mit rezidiviertem Pineoblastom oder progredienter Erkrankung während der Ersttherapie (rPB), die die Einschlusskriterien erfüllen, soll untersucht werden, ob durch ein multimodales Behandlungsregime aus Irinotecan, Temozolomid sowie Dasatanib und Sirolimus (Rapamycin) (RIST) das progressionsfreie Überleben verbessert werden kann.

Therapie / Studienarme

Der multimodale metronomische Ansatz, der molekular zielgerichtete Arzneimittel (Rapamycin und Dasatinib) mit einer konventionellen Chemotherapie (Irinotecan und Temozolomid) kombiniert, wird randomisiert als neue Behandlungsstrategie für Patienten mit rPB untersucht. Ziel ist es, den therapeutischen Nutzen molekularer Wirkstoffe zur Behandlung von rPB zu bewerten.

Einschluss-Kriterien
  • Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene im Alter von 0 Monaten bis <25 Jahren
  • Vorliegen einer gültigen Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie
  • Negativer Schwangerschaftstest vor Einnahme der Studienmedikation bei weiblichen Studienteilnehmern in gebärfähigem Alter. Ein erster Schwangerschaftstest sollte 10-14 Tage vor Beginn der Einnahme der Studienmedikation erfolgen. Der zweite Test muss innerhalb von 24 Std. vor Einnahme der Studienmedikation erfolgen. Ein Erhalt der Studienmedikation erfolgt erst nach Überprüfung des Prüfarztes auf Nichtvorliegen einer Schwangerschaft.
  • Weibliche Studienteilnehmer müssen eine Methode zur Empfängnisverhütung mit einem Pearl-Index von <1% anwenden. Der Beginn dieser Empfängnisverhütung muss mindestens 4 Wochen vor der ersten Einnahme der Studienmedikation erfolgen.
  • Frauen in gebärfähigem Alter dürfen während der gesamten Studiendauer bis einschließlich 30 Tage nach Studiendauer nicht stillen.
  • Männliche Studienteilnehmer müssen zustimmen, während der Laufzeit der Studie und bis 6 Monate nach Beendigung der Studientherapie, kein Kind zu zeugen und Latex-Kondome bei jedem sexuellen Kontakt mit Frauen in gebärfähigem Alter zu benutzen. Dies gilt auch, wenn eine erfolgreiche Vasektomie durchgeführt wurde.
  • Bereitschaft des Patienten dem Behandlungsplan protokollgemäß zu nachzukommen.
  • Nichtraucher für mindestens 3 Monate vor Beginn der Studientherapie. Rauchen ist während der gesamten Studientherapie nicht erlaubt.
  • Kein Alkoholgenuss innerhalb der letzten 24 Stunden vor Screening und Aufnahme in das Prüfzentrum ebenso während der gesamten klinischen Studie. Während der vorangegangenen drei Monate sollte der Alkoholkonsum 20g/Tag nicht überschritten haben.
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥500/ μL, Hb ≥8 g/dL (Transfusion erlaubt) und Thrombozytenzahl (ohne Transfusion) ≥30,000/μL es sei denn: der Patient ist therapierefraktär auf Ersttherapie oder es liegt ein Frührezidiv nach Ersttherapie vor.
Ausschluss-Kriterien
  • Schwangerschaft, Stillzeit
  • Patienten mit thrombotischen Ereignissen und die aufgrund dessen Antikoagulantien (d.h. Coumarin-Derivate oder niedermolekulares Heparin, LMWH) erhielten
  • Patienten, die unter Arrhythmien leiden, besondere eine verlängerte QT-Zeit aufweisen
  • Patienten mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen und/oder Darmverschluss
  • Patienten, deren Bilirubin-Serumspiegel 1,5 mal höher als der Normwert ist
  • Impfung mit Lebendviren während der Laufzeit der Studie
  • Beeinträchtigte Leberfunktion und/oder gestörte Nierenfunktion (Leber- und Nierenwerte zweimal über Normwert)
  • Personen mit mangelnder Compliance und die vom Prüfer als nicht zulässig für die Studie beurteilt wurden
  • Bei Zweifeln über die Kooperation des Patienten
  • Alle die Prüfmedikamente oder irgendeinen der anderen Inhaltsstoffe (siehe beigefügte Fachinformation) betreffende Kontraindikationen oder bekannte Überempfindlichkeiten
  • Bekannte allergische Reaktion auf die verabreichten Medikation
  • Patienten, die bereits aufgrund anderer onkologischer Vorerkrankung mit Chemotherapie und/oder Strahlentherapie vorbehandelt sind
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie der Phasen I bis III
  • Sexuell aktive Patienten, die sich einer effektiven Kontrazeption verweigern
  • Patienten mit sehr schlechtem klinischen Allgemeinzustand (Karnofsky oder Lansky Scores <50%)
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) <500/ μL, Hb <8 g/dL (Transfusion erlaubt) und Thrombozytenzahl (ohne Transfusion) <30,000/μL
  • EKG mit QTc>500 msec / QTc>60 msec baseline
Patientenanzahl 10
EudraCT
Eintrag Studien- Register ClinicalTrials.gov: NCTNCT02596828
Leiter Prof. Dr. med. Selim Corbacioglu
Kontakt

Studienleitung

Prof. Dr. med. Selim Corbacioglu
Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Abt. Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und SZT
Franz-Josef-Strauss-Allee 11
93053 Regensburg
Telefon +49 (941)-944 2101
Fax +49 (941)-944-2102
selim.corbacioglu@ukr.de

Studienkoordinatorin

Susanne Ellinger
Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Abt. Päd. Hämatologie, Onkologie und SZT
Franz-Josef-Strauss-Allee 11
93053 Regensburg
Telefon +49 (941) 944 2063
Fax +49 (941) 944 2068
Susanne.Ellinger@ukr.de

Förderung Deutsche Krebshilfe