Dabrafinib in Children with advanced BRAF V600 - Mutation Positive Solid Tumors

Autor: Julia Dobke, erstellt am: 21.12.2016, Zuletzt geändert: 01.02.2018

Titel Phase I/IIa, 2-Part, Multi-Center, Single-Arm, Open-Label Study to Determine the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral Dabrafenib in Children and Adolescent Subjects with Advanced BRAF V600-Mutation Positive Solid Tumors.
Erkrankung Fortgeschrittene BRAF V600-Mutation positive solide Tumoren
Art Phase I/IIa, 2-Part, Multi-Center, Single-Arm, Open-Label Studie
Fragestellung / Ziel

Primäre Ziele

Bestimmung der sicheren und tolerierbaren Dabrafenibdosis für die Langzeitmedikation bei pädiatrischen Patienten mit einem BRAV V600-Mutation positivem Tumor

Sekundäre Ziele

  • Die Charakterisierung der Pharmakokinetik von Dabrafenib und seinen Metaboliten
  • Die Charakterisierung der Langzeitsicherheit und der Verträglichkeit von Dabrafenib
  • Die Messung jeder Anti-Tumor Aktivität von Dabrafenib
  • Die Ermittlung des Effekts von Alter und Gewicht auf die Pharmakokinetik von Dabrafenib unter Verwendung der Pharmakokinetik von Bevölkerungsgruppen
Einschluss-Kriterien
  • Alter ≥ 12 Monate und < 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Wiederkehrende, refraktäre oder fortschreitende Erkrankung nach Erhalt wenigstens einer Standardtherapie für die Erkrankung.
  • Wenigstens eine evaluierbare Läsion.
  • BRAF V600 Mutation-positive Tumoren, die in einem CLIA-akzeptierten Labor diagnostiziert wurden.
  • Score von 50% der Karnofsky/Lansky Performance status Scala.
  • Adäquate Knochenmark-, Nieren-, Leber-, und Herzfunktion.
Ausschluss-Kriterien
  • Vorausgegangenen Behandlung mit Dabrafenib, einem anderen RAF-Inhibitor oder einem MEK-Inhibitor (Ausnahme: Behandlung mit Sorafenib ist erlaubt)
  • Auftreten einer Tumorerkrankung, die nicht mit einer BRAF-Mutation assoziiert ist.
  • Chemotherapie oder Radiotherapie während der 3 vorhergehenden Wochen (oder 6 Wochen für Nitroharnstoffe oder Mytomicin C) vor der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Aktuelle Erkrankung ist Zweitkrebserkrankung
  • Anhaltende Toxizität größer Grad 2 nach NCI CTCAE V. 4.0 als Folge der vorausgegangenen Anti-Krebs-Therapie, einschließlich großer OP, ausgenomen solcher, die vom Investigator nicht als relevant für die Studie eingeschätzt werden.
  • Vorliegen einer Leukämie
  • Autologe oder allogene Stammzelltransplantation während der vorausgeangenen 3 Monate vor der Studienaufnahme (Patienten mit Anzeichen einer aktiven GvHD werden auch ausgeschlossen)
EudraCT 2012-001499-12
Eintrag Studien- Register
Leiter Prof. Dr. med. Olaf Witt, Dr. Cornelis van Tilburg
URL http://pediatric-neurooncology.dkfz.de/index.php/de/therapie...
Kontakt

Dr. med. Cornelis M. van Tilburg
Universtitätsklinikum Heidelberg
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Im Neuenheimer Feld 430
69120 Heidelberg
Telefon 06221 56 8345
Fax 06221 56 4559
cornelis.vantilburg@med.uni-heidelberg.de

Dr. med. Till Milde
Universitätsklinikum Heidelberg
Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
Im Neuenheimer Feld 430
69120 Heidelberg
Telefon +49 (6221) 56 37082
Fax +49 (6221) 56 6491
zipo@nct-heidelberg.de

Teilnehmer Heidelberg, Berlin, Regensburg
Förderung GlaxoSmithKline plc